经验分享 | RNA编辑与CRISPR编辑的异同点
发布日期：2025-04-15 15:24 点击次数：71
RNA编辑和CRISPR都是基因编辑技术，但它们的工作方式和应用场景有很大的不同。如果把我们的基因组比作一本“生命之书”，那么DNA就是书中的文字，RNA是这些文字的抄本（信使RNA，mRNA），而蛋白质就是根据抄本制造出来的、执行各种功能的“机器”。
CRISPR-Cas编辑系统：就像一个强大的“文字处理器”，可以直接在“生命之书”（DNA）上进行“查找和替换”，永久性地修改基因序列。
CRISPR-Cas编辑系统
作用目标：DNA 作用机制：利用向导RNA（gRNA）精确定位到目标DNA序列，然后Cas蛋白（如Cas9）像一把“剪刀”一样切断DNA双链，细胞在修复断裂时引入突变或插入/删除特定序列。 结果：永久性改变基因组DNA序列。 优点：操作相对简单，效率高，可以实现基因敲除、敲入、点突变等多种编辑。 缺点：存在脱靶效应（在非目标位置切割DNA）的风险，可能导致不可预测的后果。 展开剩余55%RNA编辑系统：更像一个“校对员”，主要在“抄本”（mRNA）上进行修改，而不是直接修改“书”（DNA）。
RNA编辑系统
作用目标：RNA 作用机制：主要通过酶（如ADAR、APOBEC）催化RNA分子上的特定碱基发生化学修饰，例如将腺苷（A）转化为肌苷（I），胞苷（C）转化为尿苷（U），从而改变mRNA的序列和编码信息。 结果： 通常是暂时性地改变基因表达产物（蛋白质），而不改变基因组DNA序列。 优点： 不直接修改DNA，降低了遗传风险；可以通过调控编辑酶的活性来控制编辑的程度和时间。 缺点： 编辑类型有限（主要是A-to-I和C-to-U）；存在脱靶效应的风险；编辑效率可能不如CRISPR。参考文献
Doudna, J. A., & Charpentier, E. (2014). The new frontier of genome engineering with CRISPR-Cas9. Science, 346(6213), 1258096. Nishikura, K. (2016). A-to-I editing of coding and non-coding RNAs by ADARs. Nature Reviews Molecular Cell Biology, 17(2), 83-96. 发布于：江苏省